Ο EMA (Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων) ανακοίνωσε ότι εισηγείται την έγκριση του Waskyra, της πρώτης γονιδιακής θεραπείας για το σύνδρομο Wiskott-Aldrich (WAS). Η θεραπεία απευθύνεται σε ασθενείς από 6 μηνών και άνω που χρειάζονται μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό δότη.

Το σύνδρομο Wiskott-Aldrich είναι μια σπάνια και απειλητική για τη ζωή γενετική νόσος, που επηρεάζει τα αιμοπετάλια και τα κύτταρα του ανοσοποιητικού, προκαλώντας συχνές λοιμώξεις, επεισόδια αιμορραγίας και αυξημένο κίνδυνο ορισμένων καρκίνων.

Το Waskyra παρασκευάζεται από τα ίδια τα βλαστοκύτταρα του ασθενούς, τα οποία τροποποιούνται γενετικά ώστε να παράγουν λειτουργική πρωτεΐνη WAS. Μετά την έγχυση, τα κύτταρα αυτά αποκαθιστούν την παραγωγή υγιών ανοσοκυττάρων και αιμοπεταλίων. Η θεραπεία χορηγείται μία φορά.

Κλινικά δεδομένα από 27 ασθενείς έδειξαν εντυπωσιακή βελτίωση μετά τη θεραπεία:
• Τα σοβαρά λοιμώδη επεισόδια μειώθηκαν από 2.0 σε 0.15–0.12 ανά έτος
• Τα επεισόδια μέτριας και σοβαρής αιμορραγίας μειώθηκαν από 2.0 σε 0.16

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες σχετίστηκαν με τη διαδικασία προετοιμασίας και τον καθετήρα.

Η θετική γνωμοδότηση του EMA θα προωθηθεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την τελική απόφαση.

Δείτε την επίσημη ανακοίνωση εδώ.